Des cellules souches pour regénérer les neurones dopaminergiques

La recherche actuellement très active autour du traitement de la maladie de Parkinson. Retour sur une étude dirigée par une équipe Japonaise utilisant des cellules souches pour refaire « pousser » des neurones dopaminergiques, au cœur de la maladie de Parkinson : https://www.cerveauetpsycho.fr/…/parkinson-les-cellules…

Pour les plus curieux, l’article scientifique dans Nature : https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0

L’article rapporte les résultats d’un essai clinique de phase I/II réalisé à l’hôpital universitaire de Kyoto pour évaluer la sécurité et l’efficacité potentielle d’une thérapie cellulaire fondée sur des cellules dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPS) chez des patients atteints de la maladie de Parkinson. Cette maladie neurodégénérative, nous le savons depuis des décennies, résulte de la perte de neurones producteurs de dopamine, entraînant des troubles moteurs. Les premières thérapies utilisant des tissus fœtaux avaient montré des bénéfices mais soulevaient des problèmes éthiques et des complications.

Dans cet essai Japonais, sept patients (50–69 ans) ont reçu une transplantation bilatérale de précurseurs dopaminergiques dérivés de cellules iPS allogéniques. La sécurité était le critère principal : aucun événement grave n’a été observé, seulement 73 effets indésirables légers à modérés, et aucune formation tumorale ni surcroissance des greffons n’a été détectée.

Pour l’efficacité, six patients ont été évalués à 24 mois : quatre ont montré une amélioration des scores moteurs (MDS-UPDRS partie III) hors médicaments, et cinq lors de l’« ON » avec médication. Les scores moyens se sont améliorés respectivement de ~20 % et ~36 %. La stade de Hoehn-Yahr s’est améliorée chez quatre patients et l’imagerie PET a montré une augmentation de la synthèse de dopamine dans le putamen, surtout dans le groupe à dose plus élevée.

Ces résultats suggèrent que les cellules dopaminergiques dérivées de cellules iPS sont sûres, survivent après transplantation, produisent de la dopamine et pourraient offrir un bénéfice clinique potentiel pour la maladie de Parkinson

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